全球首例胎盘干细胞治疗脊柱裂婴儿出生出

撰文：福建医科大学YANG

专家审核：医院李晶教授

近日，多家外媒[1]报道了加州大学戴维斯分校研究团队有关在出生前利用胎盘干细胞治疗脊柱裂胎儿临床试验的最新研究进展。

去年初，该研究在获得FDA批准后正式启动。通过手术，外科医生将在未出生脊柱裂胎儿脊髓上直接放置一个由胎盘间充质干细胞组成的贴片，希望通过干细胞分化为相应组织细胞填补缺损。

这项早期临床试验旨在研究35名脊柱裂胎儿接受干细胞治疗的安全性与有效性，研究小组将在胎儿出生后进行密切监测，直到他们6岁。目前，已经有3名胎儿接受了这种独特的治疗，值得兴奋的是，已经有1名胎儿已经出生，生后活动能力明显改善。

图片来自文献[1]

脊柱裂是一种常见的先天缺陷，是胚胎发育过程中，由于神经管不完全闭合，导致脊椎缺损，对胎儿出生后的活动能力等造成严重影响。据报道，美国每年有约-名婴儿受此影响，然而，目前尚无有效治疗手段。近年来，干细胞疗法成为再生医学领域的热门话题，许多研究人员也在尝试能否利用干细胞来修复脊柱缺损。

加州大学戴维斯分校健康中心教授兼外科主任、该项目首席研究员DianaFarmer便是其中一员，25年来，她一直在研究治疗脊柱裂的方法，并开创了在宫内利用胎盘间充质干细胞修复脊柱裂的新技术，在目前初步的临床试验中已展现出巨大潜力。正如她所说：“我希望这项试验能够提高许多脊柱裂患者的生活质量。我们很荣幸能成为历史的一部分。”

胎盘干细胞：治疗先天缺陷，呵护宝宝健康

胎盘干细胞作为干细胞的重要组成部分，凭借其来源广，不涉及伦理问题，免疫原性低，活性高等优势，在众多疾病治疗中均占有一席之地，先天性疾病便是其中的一大部分，研究发现，胎盘干细胞有望成为十分有前途的先天性缺陷治疗剂。

01胎盘干细胞与先天性心脏病

先天性心脏病是一类主要的出生缺陷疾病，既往研究[2]证实，从胎盘分离出的干细胞能够在心肌细胞分化诱导液的处理下，上调心肌细胞标志性蛋白的表达，能够分化成心肌细胞。

图片来自文献[4]

目前，胎盘干细胞在治疗先天性心脏病方面的应用主要是将其与工程性心脏贴片技术相结合，制成细胞贴片。

去年，美国密歇根大学医院宣布开展干细胞治疗单心室心脏病婴儿的研究[3]，这是一项多中心的研究，重点是